考慮病患特點
同濟大學醫學院腫瘤研究所所長、腫瘤學系主任周彩存教授介紹，我國的腫瘤發病率高，腫瘤患者絕對數量多，給抗腫瘤藥物研發提供了大量的臨床研究資源。以肺癌為例，2008年新發腫瘤我國患者占到世界患者的近一半，達46．5％。
周彩存強調，在抗腫瘤藥研發中，應考慮到中西方患者的差異。我國的腫瘤譜與國外不完全一致，如鼻咽癌、胃癌、食管癌、肝癌等是我國很常見的腫瘤；而前列腺癌、黑色素瘤則是國外常見、國內少見的腫瘤；國內外均常見的腫瘤則包括肺癌、乳腺癌、大腸癌等。而且，癌癥驅動基因突變的發生率，我國和西方國家也不一樣。此外，我國腫瘤患者用藥后的毒性譜也與西方國家患者不同。如舒尼替尼一線治療轉移性腎細胞癌(mRCC)，手足綜合征、疲乏、腹瀉、食欲減退、高血壓、口腔潰瘍等不良反應的發生率，我國Ⅳ期臨床研究和全球關鍵Ⅲ期臨床研究的數據有所不同。
北京腫瘤醫院、北京大學臨床腫瘤學院副院長郭軍教授也表示，與歐美等發達國家相比，我國的臨床研究在研究經費、基礎條件、技術水平等方面還存在差距，應立足于我國特色，結合我國患者的發病特點，發掘與國外研究的不同之處，探尋適應劑量、療效差異等。
轉變患者觀念
目前，我國參與臨床試驗的患者數量非常少。“要增加患者對臨床研究的接受率。”周彩存說，資料顯示，2001~2012年中外每百萬名患者可參加的Ⅲ期臨床試驗中，參與肺癌研究的我國患者僅為6.6名。他強調，參與臨床研究是得到治療推薦的標準臨床實踐方法，給患者多一次治療機會，而不是讓其充當“小白鼠”。
四川大學華西醫院國家藥品臨床試驗機構副主任兼Ⅰ期臨床試驗研究室主任梁茂植教授也表示，我國雖然患者人數多，但醫療資源并沒有被充分利用，參與臨床研究的患者利用率與發達國家存在的差距還很大。國外患者對參加臨床研究的理解包含了對科研的一種奉獻和義務；而我國不少患者的觀點卻是認為去充當試驗品。“在這點上，媒體的責任至關重大”。
梁茂植同時強調，目前保險制度的缺失也是患者參與臨床研究的一個制約因素，我國對受試者保護體系的建設要相應加強；在臨床研究中，患者利益是第一位的。
縮短審批時限
目前，我國藥物臨床試驗的審批時限一直不斷縮短，但與發達國家仍差距明顯。周彩存舉例，以全球Ⅲ期臨床研究為例，申請臨床試驗方案（ＣＴＰ）的平均時間，我國為10~18個月，而印度為4個月，新加坡和波蘭為2個月，美國則更短，僅僅為1個月。受審批時限的影響，我國很難同步加入全球多中心Ⅲ期臨床研究。
對此，郭軍感觸頗多：“國外許多臨床研究的入組時間只有短短幾個月，而等我國審批下來，已經過去了1年~1.5年，人家的入組早就結束了。即便是我們在某個腫瘤研究領域很有國際影響，有時也白白喪失了很多機會，無法參與到一些重要的新藥臨床試驗之中去。”梁茂植也呼吁，目前迫切需要解決的問題之一就是，批準進入臨床研究的周期要縮短。
可喜的是，日前，有關部門負責人表示，今年我國將進一步加快創新藥物和重點領域仿制藥的審評審批。其中在創新藥物方面，近期主要進行抗腫瘤藥物和耐藥結核藥物的加快審評；在仿制藥方面，抗腫瘤藥、抗艾滋病藥、心腦血管病藥物是近期加快審評的工作重點。
多參與Ⅰ期研究
周彩存談到，我國《藥物注冊管理辦法》規定：境外申請人在中國進行國際多中心藥物臨床試驗的，臨床試驗用藥物應當是已在境外注冊的藥品或者已進入Ⅱ期或者Ⅲ期臨床試驗的藥物。
對此，梁茂植表示，我國現在的新藥研發中，臨床機構更多的是進行治療作用確證的Ⅲ期臨床研究，進一步驗證藥物對目標適應證患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系。雖然現在我國醫生牽頭完成了不少高質量的國際多中心Ⅲ期臨床研究，但研究的創新性也非常重要。Ⅰ期臨床研究是初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗，觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動力學，為制訂給藥方案提供依據。其創新性高，開展的對藥物的作用機理、劑量探索等工作挑戰性、應用性強，能否參與也直接反映了我國的科技水平。而實際上，越早介入也越有利于提升我們的臨床研究水平，如方案的設計能力、組織運作能力都會有所提高。因此，梁茂植呼吁：“我們應爭取多開展Ⅰ期臨床研究。”
周彩存認為，我國的抗腫瘤藥物研發要做到和全球同步，是否能開放Ⅰ期臨床研究至關重要。
開放組織樣本
藥物臨床試驗生物樣本是指按照藥物臨床試驗方案的要求，從臨床試驗受試者采集的需要進行分析的材料（如血漿、血清、尿液、糞便、組織和細胞等）。
由于我國對人類遺傳資源實行控制，臨床研究中涉及的組織樣本的出口必須要辦理繁瑣的報批手續。周彩存介紹，靶向抗腫瘤藥物研究的關鍵就是確定靶向人群，臨床研究依賴的是對組織和血液樣本進行分子標記物的檢測，組織和血液樣本送到國外的中心實驗室檢測是常規流程。但是，繁瑣的報批手續卻限制了研究的進程。
為此，周彩存建議：開放組織樣本的出口，在國內建立同樣資質的中心實驗室。
增加協作組
藥物研發是一項系統工程，抗腫瘤藥物研發更離不開團結協作。為此，很多國家都建立了相關的工作組來合力開展這項艱巨的工作，如美國SWOG、ECOG、CALGB、RTOG，歐洲ETOP、EORTC、BTOP等。周彩存介紹，2007年成立的中國胸部腫瘤協作組（CTONG）是我國唯一的臨床研究協作組，其使命就包括設計和開展在胸部腫瘤領域尤其是肺癌的多中心臨床試驗，為胸部腫瘤的臨床實踐提供高層次的依據等。目前在研的項目超過20項，聚焦于生物標志物驅動的研究。如果成功，將使許多患者受益。
但周彩存表示，遺憾的是，我國只有一個肺癌的CTONG，在其他的腫瘤領域還沒有相應的協作組。我們需要在各個領域建立更多的協作組，其運行也需要更多的政府層面的支持和扶植。(來源：中國醫藥報)